中药知母为百合科植物知母的根茎，有很长的药用历史，中医最早的本草类著作《神农本草经》中即记载了知母。《神农本草经》将知母列为“中品”，认为知母：“主消渴热中，除邪气，肢体浮肿，下水，补不足，益气”。《名医别录》则认为知母“疗伤寒，久疟，烦热，胁下邪气，膈中恶，及风汗内疸”。《药性论》认为知母：“主治心烦躁闷，骨热劳往来，生产后蓐劳，肾气劳，憎寒。虚损患人虚而口干，加而用之。”《日华子本草》记载知母：“治热劳传尸疰病，通小肠，消痰止嗽，润心肺，补虚乏，安心，止惊悸。”

从这些早期的较为质朴的文献中，我们大致可以看出知母有如下功效：止渴、退热、除烦、利水消肿、止咳、退黄疸、安神等。现代中药学教材认为知母苦，寒，归肺、胃、肾经，有清热泻火，滋阴润燥的功效。主治温热病高热烦渴，肺热咳嗽，骨蒸潮热，遗精，盗汗，虚烦不眠，消渴等。按照后世发展起来的中药药性理论，知母之所以能退热，是因为知母归肾经，能滋肾阴，正如李东垣所言：“（知母）其用有四：泻无根之肾火，疗有汗之骨蒸，止虚劳之热，滋化源之阴。”

中医中很多经典名方都用到知母。张仲景《伤寒论》中治疗阳明病的白虎汤，即以石膏和知母为主，白虎汤有很强的退热效果，至今仍然在临床上广为应用；《金匮要略》中的“百合知母汤”，是以百合和知母共命名，该方有很强的安神作用；《医宗金鉴》中的知柏地黄丸，是在六味地黄丸的基础上加知母和黄柏，治疗阴虚火旺所致的潮热、遗精、盗汗；《兰室秘藏》中的通关丸是以知母、黄柏配肉桂，治疗肾虚膀胱有火所致的小便不通，约相当于现代的前列腺疾病所致的小便不通；范富权在《中医医案医话》中记载了他自己单用知母一味药治疗尿频和尿失禁有良效，范氏用量多达五钱，疗效立竿见影；《延年方》中记载的知母鳖甲汤，是以知母与鳖甲、常山、地骨皮、石膏等药同用，治疗温疟，症见但热不寒，口渴喜冷饮，呕不能食；《古今医鉴》中的二母宁嗽丸是以知母、贝母、黄芩、栀子、石膏、桑白皮等同用，治疗肺热咳嗽，咯痰黄稠，或发热、气急、咽痛；张锡纯《医学衷中参西录》中记载的玉液汤是以知母、葛根和天花粉等合用，治疗消渴（即今之糖尿病）；此外，知母与增液汤合用还能治疗热结便秘。

从以上的这些记载中，我们可以看出知母的用途非常广泛。现代药理学研究发现知母能抑制钠离子和钾离子-ATP酶活性，而它们是基础代谢下产生热能最主要的酶。恶性肿瘤的生长与细胞膜钠离子和钾离子-ATP酶活性有关，知母皂苷灭菌溶液能延长移植了人肝癌细胞的裸鼠的生存期，缩小其肿瘤体积。知母皂苷也是少有的能够减少胎甲球蛋白（AFP）的合成的中药成分，AFP是肝脏细胞癌的重要标志物。新生鼠注射知母皂苷后，血浆中AFP减少60%，这主要是注射后肝中AFPmRNA量减少50%所致。知母中所含的杧果苷还有明显的利胆作用。所以知母是一种对肝胆肿瘤很有好处的中药。

但知母的抗肿瘤作用不限于此，《中药大辞典》载知母根茎部分对人类5种肿瘤细胞（A-549，SK-OV-3，SK-MEL-2，XF498和HCT15）具有细胞毒作用，其活性成分知母皂苷A-3显示出潜在的细胞毒活性。知母抑制胃癌细胞MKN45和KATO-3生长并诱导细胞凋亡，其凋亡与细胞色素C线粒体中释放有关。

另据《抗肿瘤中药药理与临床》记载，知母所含的杧果苷对P120ctn酪氨酸磷酸化有抑制作用，对人肝癌细胞系BEL-7404有细胞毒作用，能使白血病K562细胞端粒酶活性下降，随药物浓度增加和作用时间的延长，其抑制作用增强。知母皂苷A3有抗结肠癌和乳腺癌的作用，知母总皂苷能降低嗜铬瘤细胞PC12细胞活力。知母中所含的菝葜总皂苷能明显抑制人肝癌细胞HepG-2的增殖。

知母的这些作用均不见于古文献的记载，是当代中药药理学研究的成果。这说明知母不但能凭借其清热的功效退部分肿瘤患者的癌热，还能抗癌消肿，降低肝癌患者的甲胎蛋白（AFP）值，是一种比较理想的抗癌中药。

知母还有抗抑郁和安神作用，具有一定的镇定催眠效果，百合知母汤就是安神的名方。《长江医话》中记载了胡建华用知母作安神剂治疗精神分裂症，有一定的疗效。胡氏常用甘麦大枣汤加生铁落、石菖蒲、远志、生南星等，并重用知母和大黄以养心开窍，清新宁神，治疗精神分裂症。

此外，知母还有抗炎、抗病原微生物、降血糖、调节肾上腺能和胆碱能神经系统、抗血小板集聚、抗结核的作用。单味知母煎剂对常见致病性皮肤癣菌和白色念球菌均有抑制作用。