中药珍珠草是大戟科植物叶下珠的干燥全草或带根全草，主产于广东、广西、四川、江西、福建、浙江等地，因其叶下有如珍珠样果实而得名。最早收录于清代康熙年间的何谏所编撰的《生草药性备要》一书，中医以之治疗痢疾、泄利、黄疸、水肿、热淋、石淋、目赤、夜盲、痈肿、毒蛇咬伤。

《生草药性备要》记载其“治小儿疳眼、疳积，煲肉食，或煎水洗；又治亡乳汁，治主米疳者最效”。所谓“疳眼”，是一种眼部干涩羞明，白睛失去润泽，黑睛生翳，溃穿可成蟹眼、旋螺突起，甚至珠塌失明，伴口渴、腹泻、肚胀大、青筋暴露等症的眼疾，此病症多见于现代医学所说的角膜软化症，是由于缺乏维生素A引起的。古中医所说的小儿疳积与现代的疳积类似，但是也有不同之处，小儿肿瘤在古中医也会被认为是疳积。

现代药理学研究发现叶下珠（珍珠草）最主要的作用是抗乙肝病毒、抗肝细胞损伤、抗原发性肝细胞癌和抗艾滋病毒作用。关于叶下珠抗病毒和抗肿瘤的中外研究文献相当多。如Thyagarajan氏和徐大文等都曾报道过叶下珠的水提取物可以灭活乙肝病毒；Agarwal氏和Venkateswara氏等报道过叶下珠可以抗肝细胞损伤；Verkanteswaran氏报道叶下珠的水提取对HIV-IRT的抑制率分别为50%与96%，诸形孝弘氏等从叶下珠中分离的化合物杠香藤酸A，显示对HIV-IRT有阻碍活性；另有一些动物实验证实叶下珠中分离出的木脂素成分，具有抗肿瘤、抗有丝分裂、抗病毒等活性，具有杀伤人肝癌细胞SMMC7721和抑制其增生作用。此外，叶下珠煎剂对溶血性链球菌、金黄色葡萄糖、大肠、福氏痢疾、伤寒及绿脓等有抑制作用。

这些药理实验证实了中国古代中医用叶下珠治疗黄疸、水肿、泄利、痈肿等疾病是正确的用法。中医认为叶下珠药性甘、苦，凉，归肝、肺经。主要功效为利湿退黄，清热解毒，明目，消积。中医的这些病名大多与肝胆系列疾病有关。

中医用叶下珠利湿退黄（即治疗黄疸性肝炎、高胆红素血症）时，常将叶下珠与茵陈、栀子、金钱草、虎杖、田基黄等同样有利水退黄作用的药同用；叶下珠还有利尿排结石的作用，中医以之治疗胆结石和尿道结石时，常以叶下珠和金钱草、海金沙、鸡内金等有排石作用的药同用；叶下珠也被广泛的用于治疗泄利，其治泄利时，常与黄连、黄柏、秦皮、白头翁、马齿苋等有同样功效的药同用。

叶下珠有清热解毒，凉血消肿的作用，所以常被用于治疗毒蛇咬伤和痈肿疮毒。叶下珠用于治疗原发性肝癌和胆囊癌等，不但能够保肝利胆退黄，还能抑制癌细胞的生长。所以此药是治疗肝癌和胆囊癌的重要用药。

叶下珠也有治疗眼疾的作用，多用于治疗肝热上攻的赤眼红肿和小儿疳眼，可单用，也可与菊花和决明子等同用。

但叶下珠苦寒伤胃，所以治疗脾胃虚弱，畏寒阳虚的患者时，需要配伍相应的健脾胃和扶阳药如白术、附子等。此外各地的地方药志也有叶下珠治疗肝癌和肾炎等引起的腹水的记载。

此药多入煎剂，动物实验也显示叶下珠的水提取物的疗效是最好的。成人用量每日10-30克，用于治疗肝癌时，用量可以加倍，且宜与同样有抗肝癌作用的鳖甲、白花蛇舌草、半边莲、半枝莲、垂盆草、水红花子、仙鹤草等同用，并应搭配使用预防出血的云南白药等。